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欧洲杯投注预测_FDA批准扩大赛诺菲酶替代疗法Lumizyme适应症
来源:欧洲杯外围赛    发布时间:2021-05-23 00:31:01
本文摘要:赛诺菲(Sanofi)旗下健赞(Genzyme)7月31日宣告,FDA已批准后不断扩大Lumizyme(α-糖苷酶,algucosidasealfa)适应症,用作所有年龄段或表型的庞贝氏症(Pompe)患者的化疗。

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赛诺菲(Sanofi)旗下健赞(Genzyme)7月31日宣告,FDA已批准后不断扩大Lumizyme(α-糖苷酶,algucosidasealfa)适应症,用作所有年龄段或表型的庞贝氏症(Pompe)患者的化疗。此前,FDA于2010年5月仅有批准后Lumizyme用作8岁及以上晚发型庞贝氏症患者的化疗。庞贝氏症(Pompe)是一种由溶酶体酸性α-苷酶(GAA)基因缺失或功能障碍造成的渐进性、致衰性且往往致命性的少见遗传性神经肌肉疾病,全球发病率估算为4万分之一,主要症状为心脏衰微和骨骼肌无力,渐渐发展为呼吸衰竭,最后因呼吸衰竭丧生。

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该病因基因突变造成机体无法分解充足的酸性α-葡萄糖苷酶(GAA),而GAA为长时间的肌肉功能所必须。心脏和肌肉细胞利用GAA将糖原转化成为能量,当GAA缺少,糖原不会在骨骼肌、平滑肌和心肌等组织细胞中蓄积,最后使心脏和肌肉中风。

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